创新药物治疗方案助骨髓移植患者摆脱cGVHD折磨
中新网上海2月19日电 (记者 陈静)骨髓移植后的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)发病率高达30%~70%。上海交通大学附属瑞金医院海南医院血液科执行主任游建华教授19日接受记者采访时强调：“尽早发现慢性移植物抗宿主病，尤其是在疾病早期就重视对组织纤维化的‘抢先干预’非常关键。”
游建华教授介绍，慢性移植物抗宿主病是由于移植的免疫细胞(移植物)攻击患者(宿主)的细胞，破坏自体原有的免疫系统，导致多个组织发生炎症和纤维化。(cGVHD)往往会经历三个阶段，超半数患者到医院诊断时便已是中到重度水平。他解释，这是因为三个阶段通常是连续性的，也会同时发生，也就是说，第一阶段的患者可能同时进入第二和第三阶段。
作为上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院血液科执行主任，游建华教授分享了临床病例。2019年，7岁的硕硕(化名)接受了骨髓移植。原本家人都以为骨髓移植后，硕硕将彻底告别病痛的反复折磨。可是，2020年，硕硕出现了严重的慢性移植物抗宿主病伴纤维化，排异和纤维化一度延展至他的皮肤、关节、口腔及眼睛。他甚至因重症肺炎和呼吸衰竭等问题进了儿童ICU。今年38岁的郭宇(化名)同样在骨髓移植后出现了膀胱炎以及肺部排异、口腔排异和眼睛排异等慢性移植物抗宿主病伴纤维化的症状。
游建华教授介绍：“当前慢性移植物抗宿主病的治疗以免疫抑制治疗为主，长时间使用会抑制人体自身免疫力，增加原发疾病复发风险，尤其难以解决纤维化问题，使得纤维化问题不断加剧。传统的抗排异药物主要是针对皮肤，但是针对纤维化，特别是肺纤维化，临床上的有效率甚至不到10%，患者亟需创新的治疗方案。”硕硕妈妈告诉记者：“这些年我们辗转了好几家医院，跨了好几个省市，用了四、五种抗排异的药，依旧控制不住严重的排异反应。”
据了解，当下，创新药物治疗方案针对慢性移植物抗宿主病治疗的全新靶点——ROCK2进行靶向治疗。游建华教授告诉记者，2023年8月，可针对ROCK2靶点的免疫调节剂，在中国获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上cGVHD患者：一方面可使患者恢复自身免疫稳态，另一方面可有效实现抗纤维化作用，从源头预防纤维化的形成，并直接作用于纤维化成分，减少纤维化，使患者重拾生活信心。
游建华说，硕硕已经接受了5个多月的治疗，目前，除了皮肤、眼睛、关节的纤维化是部分缓解，孩子的口腔、食管、胃肠道达到了完全缓解。郭宇则表示，在治疗5周后，自己的气喘缓解了不少。从他家到最近一个地铁站，来回走一趟大概要十多分钟，他可以中途不休息，“虽然说也有一点喘，但是不影响接着走路，前后对比的话感觉上是好很多。”
游建华教授表示，除了硕硕和郭宇，目前已有18位患者从创新治疗方案中获益。有一位患者刚来就诊时，皮肤排异非常严重，几个手指不能弯曲，脚部排异更厉害，完全丧失了生活自理能力。经过3个月治疗，如今他能自己煮饭了，最近他的两只手已经能够完全合拢，闲暇时还会拿手机打游戏。还有一位患者此前离不开氧气机，现在他可以自己走路、开车出门，基本上回归了正常状态。(完)